据三方惠诊表示,美国波士顿Tesaro生物技术公司近日爆出重大新药消息,抗癌新药Niraparib三期临床实验结果疗效显著。该药物主要是针对BRCA1/2基因突变的卵巢癌晚期患者。
显著延长患者生存期
Niraparib是一个针对PARP基因的靶向药物,如卵巢癌和乳腺癌。根据该公司公布的三期临床试验数据显示:晚期卵巢癌有BRCA基因突变的患者,第一次化疗后,如果保持每日口服Niraparib一次,“无进展生存期”是21个月,而对照组使用安慰剂的病人,只有短短5.5个月。
对于癌症患者,延长几个月的生存期已是抗癌药物的巨大进步,而化疗后,再使用Niraparib维持的BRCA突变患者,平均生存将显著超过21个月,接近两年,这对晚期卵巢癌患者来说,可谓是革命性的好消息。
Niraparib为口服药,患者只需遵医嘱,按时在家服药即可。相比于化疗,更加简单、方便、高效。
抑制PARP活性为什么对BRCA基因突变有效?
PARP和BRCA功能类似,能够识别DNA单链断点,启动DNA修复。正常细胞主要有BRCA 和PARP两条DNA损伤修复途径,而对于有BRCA突变的癌细胞来说,因为BRCA突变而失活,完全依赖PARP途径。PARP抑制剂通过抑制PARP活性,阻断癌细胞修复DNA的能力,最终导致癌细胞死亡,而正常细胞则通过BRCA途径存活下来。
Niraparib将会是全球第二个上市的PARP抑制剂
三方惠诊专家表示,鉴于目前Tesaro生物技术公司Niraparib的III期临床研究结果,Niraparib应该会是全球第二个上市的PARP抑制剂(全球第一个PARP抑制剂Olaparib于2014年12月19日获得FDA批准,用于晚期卵巢癌患者,或者怀疑BRCA突变的晚期卵巢癌)。其它癌症中,也有部分携带BRCA突变,或者别的DNA修复缺陷。
理论上“Niraparib”也可以使用PARP靶向药物,例如前列腺癌,输卵管癌,胰腺癌,儿童急髓白血病等。
三方惠诊的专家表示,Niraparib向世界证明了靶向药物可以帮助BRCA突变的晚期卵巢癌病人,即使疾病复发后,平均还能高质量生活两年。后面还有PD1抑制剂等新型免疫药物相继问世,在不久的将来BRCA突变癌症有望变成慢性病。
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